Thérapie Génique Du Déficit Immunitaire Combiné Sévère Lié À l'x » książka
Thérapie Génique Du Déficit Immunitaire Combiné Sévère Lié À l'x
ISBN-13: 9783841799234 / Francuski / Miękka / 2018 / 92 str.
Le dA(c)ficit immunitaire combinA(c) sA(c)vA]re liA(c) A l'X (DICS-X1) est dA A un dA(c)faut de la chaA(R)ne gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas d'absence de donneur compatible, un protocole de thA(c)rapie gA(c)nique visant A introduire ex-vivo un vecteur rA(c)troviral porteur du transgA]ne gc dans les cellules souches de moAlle osseuse du patient a A(c)tA(c) mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 A 3 copies de vecteur rA(c)troviral intA(c)grA(c) par cellule, une fonction comparable A celle du tA(c)moin, malgrA(c) une expression de la chaA(R)ne gc variable A la surface des cellules T ainsi qu'une reprise de l'activitA(c) thymique stable dans le temps. Le transgA]ne gc est retrouvA(c) stable dans les cellules issues des diffA(c)renciations lymphoAdes T ainsi que dans les lignA(c)es myeloAdes ce qui permet d'affirmer l'existence de progA(c)niteurs lymphoAdes et myA(c)loAdes prA(c)coces corrigA(c)s. De plus, l'existence d'un prA(c)curseur hA(c)matopoAA(c)tique pluripotent transduit capable d'autorenouvellement laisse espA(c)rer une correction A long terme de la maladie.
Le déficit immunitaire combiné sévère lié à lX (DICS-X1) est dû à un défaut de la chaîne gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas dabsence de donneur compatible, un protocole de thérapie génique visant à introduire ex-vivo un vecteur rétroviral porteur du transgène gc dans les cellules souches de moëlle osseuse du patient a été mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 à 3 copies de vecteur rétroviral intégré par cellule, une fonction comparable à celle du témoin, malgré une expression de la chaîne gc variable à la surface des cellules T ainsi quune reprise de lactivité thymique stable dans le temps. Le transgène gc est retrouvé stable dans les cellules issues des différenciations lymphoïdes T ainsi que dans les lignées myeloïdes ce qui permet daffirmer lexistence de progéniteurs lymphoïdes et myéloïdes précoces corrigés. De plus, lexistence dun précurseur hématopoïétique pluripotent transduit capable dautorenouvellement laisse espérer une correction à long terme de la maladie.
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