Le dA(c)ficit immunitaire combinA(c) sA(c)vA]re liA(c) A l'X (DICS-X1) est dA A un dA(c)faut de la chaA(R)ne gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas d'absence de donneur compatible, un protocole de thA(c)rapie gA(c)nique visant A introduire ex-vivo un vecteur rA(c)troviral porteur du transgA]ne gc dans les cellules souches de moAlle osseuse du patient a A(c)tA(c) mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 A 3...
Le dA(c)ficit immunitaire combinA(c) sA(c)vA]re liA(c) A l'X (DICS-X1) est dA A un dA(c)faut de la chaA(R)ne gc et se manifeste par une absence totale...