1.1Geni come farmaci.1.2Terapia genica: una visione d'insieme
2 Acidi nucleici con funzione terapeutica
2.1Geni codificanti proteine. 2.2 Acidi nucleici non codificanti
3 Metodologie per il trasferimento genico
3.1 Barriere cellulari al trasferimento genico. 3.2 Inoculazione diretta di DNA ed RNA. 3.3 Metodi fisici. 3.4 Metodi chimici. 3.5 Vettori virali
4 Sperimentazioni cliniche di terapia genica
4.1 Sperimentazioni cliniche di terapia genica: considerazioni generali. 4.2 Terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche. 4.3 Terapia genica della fibrosi cistica. 4.4 Terapia genica delle distrofie muscolari. 4.5 Terapia genica dell'emofilia. 4.6 Terapia genica dei tumori. 4.7 Terapia genica delle malattie neurodegenerative. 4.8 Terapia genica delle malattie dell'occhio. 4.9 Terapia genica delle malattie cardiovascolari. 4.10 Terapia genica dell'infezione da HIV/AIDS.
5 Problematiche etiche e sociali della terapia genica
5.1 Sicurezza delle sperimentazioni cliniche. 5.2 Terapia genica delle cellule germinali. 5.3 Terapia genica in utero. 5.4 Terapia genica dell'embrione. 5.5 Trasferimento genico per applicazioni cosmetiche e doping genetico.
Mauro Giacca, MD, PhD, is currently the Director of the Italian component of the International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), an international, intergovernmental organisation based in Trieste, Italy and conceived over 20 years ago as a centre of excellence for research and training, particularly in relation to the needs of the developing world. He is internationally recognized as an expert in AAV vector biology. Prof. Giacca is Full Professor of Molecular Biology at the University of Trieste, where his work involves teaching to undergraduate and postgraduate students in medicine and biotechnology. Since 1998, he has organized and taught on a very popular course in Pisa on gene therapy and stem cell applications, which is open to graduate and postgraduate students.
Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l’intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo.
Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale.
Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell’area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche.
Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un’organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.
