ISBN-13: 9786131531446 / Francuski / Miękka / 2018 / 100 str.
Une rA(c)gulation pharmacologique fine de l''expression du transgA]ne est indispensable pour certaines applications de thA(c)rapie gA(c)nique. L''injection intramusculaire A des macaques cynomolgus, de virus recombinant adA(c)no-associA(c) (AAVr) de diffA(c)rents sA(c)rotypes codant pour l''A(c)ythropoAA(c)tine (EPO) sous contrAle du systA]me de rA(c)gulation aux tA(c)tracyclines (systA]me Tet-on), est suivie d''une expression inductible mais transitoire du transgA]ne. Cette synthA]se protA(c)ique massive et ectopique peut entraA(R)ner une anA(c)mie auto-immune rA(c)versible.
Une régulation pharmacologique fine de lexpression du transgène est indispensable pour certaines applications de thérapie génique. Linjection intramusculaire à des macaques cynomolgus, de virus recombinant adéno-associé (AAVr) de différents sérotypes codant pour léythropoïétine (EPO) sous contrôle du système de régulation aux tétracyclines (système Tet-on), est suivie dune expression inductible mais transitoire du transgène. Cette synthèse protéique massive et ectopique peut entraîner une anémie auto-immune réversible.