Les arns interférents, à l'aube d'une nouvelle classe thérapeutique? » książka
Les arns interférents, à l'aube d'une nouvelle classe thérapeutique?
ISBN-13: 9786131568725 / Francuski / Miękka / 2018 / 136 str.
La decouverte du phenomene d'interference a l'ARN dans lequel l'expression genique peut etre controlee par l'appariement de petits ARNs aux ARNm a permis de grandes avancees dans la comprehension de la regulation et de la fonction des genes. Nous detaillerons comment, avec la connaissance du mecanisme moleculaire de l'interference a l'ARN, les small interfering ARNs (siARNs) ont pu devenir des acides nucleiques a usage therapeutique, notamment dans le traitement de pathologies telle que la degenerescence maculaire liee a l'age. De nombreux challenges sont a relever pour permettre un elargissement de l'usage des ARNs interferents therapeutiques, le principal etant l'utilisation par voie systemique. En plus des effets indesirables et de la stimulation du systeme immunitaire, la delivrance efficace des siARNs est un des obstacles majeurs a leurs developpements. C'est pourquoi, nous verrons les differentes strategies pour l'usage in-vivo telles que les modifications chimiques, les formulations et l'utilisation des short hairpin ARNs (shARNs) puis nous finirons par une description exhaustive des siARNs en essais cliniques.
La découverte du phénomène dinterférence à lARN dans lequel lexpression génique peut être contrôlée par lappariement de petits ARNs aux ARNm a permis de grandes avancées dans la compréhension de la régulation et de la fonction des gènes. Nous détaillerons comment, avec la connaissance du mécanisme moléculaire de linterférence à lARN, les small interfering ARNs (siARNs) ont pu devenir des acides nucléiques à usage thérapeutique, notamment dans le traitement de pathologies telle que la dégénérescence maculaire liée à lâge. De nombreux challenges sont à relever pour permettre un élargissement de lusage des ARNs interférents thérapeutiques, le principal étant lutilisation par voie systémique. En plus des effets indésirables et de la stimulation du système immunitaire, la délivrance efficace des siARNs est un des obstacles majeurs à leurs développements. Cest pourquoi, nous verrons les différentes stratégies pour lusage in-vivo telles que les modifications chimiques, les formulations et lutilisation des short hairpin ARNs (shARNs) puis nous finirons par une description exhaustive des siARNs en essais cliniques.
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