La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche une petite proportion de la population et pour laquelle il n'existe actuellement qu'un seul traitement autorisé : l'ataluren. Depuis que ce médicament a été approuvé, des questions ont été soulevées quant à son efficacité réelle, son financement et son utilisation dans les différents pays d'Europe et également dans les différentes régions d'Espagne. Dans notre pays, l'ataluren n'est pas un médicament financé, ce qui empêche le système de santé publique de traiter les enfants atteints. Cette...

Duchenne muscular dystrophy is a rare genetic disease which affects a small proportion of the population and for which there is currently only one authorized treatment; ataluren. Since this drug was approved, aspects such as its real efficacy, its financing and its use in the different countries of Europe and also in the different regions of Spain have been questioned. In our country, ataluren is not a financed drug, which prevents the public health system from treating affected children. This situation has generated a profound debate, in which ethical aspects such as equity and justice are...

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene genetische Krankheit, die nur einen kleinen Teil der Bevölkerung betrifft und für die es derzeit nur eine zugelassene Behandlung gibt: Ataluren. Seit der Zulassung dieses Medikaments wurden Fragen zu seiner tatsächlichen Wirksamkeit, seiner Finanzierung und seiner Verwendung in den verschiedenen Ländern Europas und auch in den verschiedenen Regionen Spaniens aufgeworfen. In unserem Land ist Ataluren kein finanziertes Medikament, was das öffentliche Gesundheitssystem daran hindert, betroffene Kinder zu behandeln. Diese Situation hat eine tief...