La béta-thalassémie, une maladie génétique héréditaire affectant la production d'hémoglobine, a longtemps été gérée par des traitements conventionnels tels que les transfusions sanguines régulières et la chélation du fer. Ces méthodes ont permis de prolonger la vie des patients et d'améliorer leur qualité de vie, mais elles s'accompagnent de complications et de limitations significatives.Dans cette nouvelle ère, des approches innovantes émergent pour transformer la gestion de la béta-thalassémie. La thérapie génique, qui cible les anomalies génétiques à l'origine de...

Beta-thalassemia, an inherited genetic disorder affecting hemoglobin production, has long been managed by conventional treatments such as regular blood transfusions and iron chelation. In this new era, innovative approaches are emerging to transform the management of beta-thalassemia. Gene therapy, which targets the genetic abnormalities that cause the disease, promises more sustainable and potentially curative solutions.This book explores the journey of beta-thalassemia, from conventional treatment to promising innovations. It examines current challenges, recent advances and future...

Beta-Thalassämie, eine erbliche genetische Erkrankung, die die Hämoglobinproduktion beeinträchtigt, wurde lange Zeit mit herkömmlichen Behandlungsmethoden wie regelmäßigen Bluttransfusionen und Eisenchelatbildung in den Griff bekommen. Diese Methoden haben das Leben der Patienten verlängert und ihre Lebensqualität verbessert, sind jedoch mit erheblichen Komplikationen und Einschränkungen verbunden.In dieser neuen Ära tauchen innovative Ansätze auf, die die Behandlung der Beta-Thalassämie umgestalten sollen. Die Gentherapie, die auf die der Krankheit zugrunde liegenden genetischen...