In den letzten zehn Jahren hat sich die Gentherapie als eine bahnbrechende neue Behandlungsoption entwickelt, insbesondere durch die Zulassung von Produkten für die Hämophilie A und B. Diese Therapieform verspricht eine weitgehende Unabhängigkeit von regelmäßiger Substitutionstherapie bei niedrigen Blutungsraten, dank der Verwendung von adeno-assoziierten Viren (AAV) als Vektoren.Das vorliegende Buch vermittelt die aktuellen Kenntnisse zum Potenzial der neuen Gentherapeutika in der Behandlung von Hämophilie A und B. Es deckt dabei ein breites Spektrum ab: von den Grundlagen der...
In den letzten zehn Jahren hat sich die Gentherapie als eine bahnbrechende neue Behandlungsoption entwickelt, insbesondere durch die Zulassung von Pro...